RPに対する遺伝子治療の臨床応用
疫学
5,000人に1人 日本に3万人
失明原因の第2位(↑)
原因
原因遺伝子約70種同定
遺伝形式多様(孤発例多い)
合併症
白内障
後嚢下40〜50%)
若年発症 手術年齢47才位
緑内障
黄斑疾患
CME
10〜40% 両眼性
改善(EZ+)≦不変・悪化(EZ−)
ドルゾラミド(トルソプト)点眼 1日3回が半分位の症例で有効
3ヶ月で有効性を判断
無効の場合はステロイド点眼や病院紹介
ERM
MH
硝子体混濁
Asteroid hyalosis(AH)
病態
原因遺伝子
杆体細胞が細胞死
夜盲
周辺視野狭窄
錐体細胞が細胞死
視力低下
RPと慢性炎症
硝子体中に混濁
眼内に炎症
サイトカイン・ケモカイン濃度↑
後嚢下白内障・ERMに影響か
酸化ストレス
硝子体中に8-oxo-4G蓄積
ミクログリアを活性化し病態を悪化(網膜貧食)
網脈絡膜循環
黄斑部MBR↓
新しい治療
人工網膜
網膜移植
網膜再生(ES cell,iPs cell)
遺伝子治療
原因の遺伝子を治療…理想的
欠損遺伝子を補充
遺伝子による治療
機能的な遺伝子で病態をコントロール
遺伝子治療のコンセプト
レーバー先天盲(LCA)
遺伝子の治療が英・米でスタート
コロイデレミア
英で臨床研究スタート
網膜神経節細胞に光を受容させる
チャネルロドプシン
アポトーシスを防ぐ
神経栄養因子を使った視細胞保護療法
サル免疫不全ウイルスベクター(SIVベクター)
安定した遺伝子発現
PEDF 色素上皮由来因子
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